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生長激素（GH）是由垂體前葉生長激素細胞產生的一種蛋白激素。GH對正常的生長是必須的，除有增加身高的作用外，對心臟、腎臟等的功能和皮膚、內臟、骨骼、肌肉、性腺等生長發發育均起到重要作用；對人體糖、脂肪及蛋白質三大代謝均有較大的影響。雖然生長激素缺乏者，不象胰島素缺乏引起的糖尿病一樣，不用胰島素會立即出現生命危險，但也會引起矮小、骨質疏松、肌肉發育不良、易患心血管疾病、性發育不良、易衰老等一系列異常表現。
1958年臨床開始應用從剛死去的人垂體中提取的GH治療生長激素缺乏(GHD)的病人，雖然療效顯著，但不易獲得，產量很少，且不同人死亡原因不一樣，有可能感染嚴重傳染病，不能滿足病人治療的需要。直到1985年利用基因重組技術制成的人生長激素（rhGH）正式上市，并較好的應用于臨床。重組人生長激素(rhGH)已廣泛應用于治療垂體GHD，取得較好的療效和經驗。隨著對身材矮小病因不斷的研究，將rhGH應用的范圍已擴展到治療非GHD的身材矮小，如先天性卵巢發育不全(特納綜合癥，Turner syndrome)、小于胎齡兒、Prader-Willi綜合癥、慢性腎衰竭及性早熟的輔助治療等。 全球藥品審查最嚴格的機構——美國藥品食品管理局（FDA）批準生長激素適應癥： 1985 兒童生長激素缺乏癥（GHD） 1993 慢性腎功能不全腎移植前 1996 HIV感染相關性衰竭綜合征 1996 Turner綜合征身材矮小 1997 成人GHD 替代治療 2000 Prader-Willi綜合征 2001 小于胎齡兒（SGA） 2003 特發性矮身材（ISS） 2003 短腸綜合征 2006 SHOX基因缺少但不伴GHD患兒 近年來還發現，rhGH在抗衰老、減肥治療方面取得了較突出的療效。
由于GH是分子量約22KD的蛋白質，如果口服，會被分解。分解后就不再是GH了，且即使通過一定方法，讓其口服不被分解，大分子也無法通過胃腸道吸收。和糖尿病人所用的胰島素類似，雖然能制成口服制劑是人類的夢想，但近期還難以實現。目前rhGH使用方法與胰島素類似，凍干粉劑應用廠家配送的注射用水溶解后，應用胰島素針（BD針）注射，每晚睡前1小時左右注射一次。水劑也可直接用一般BD針注射，也可能“諾和筆”注射。由于BD針非常細，比中醫用的針灸針還細，細到一定程度痛感就不明顯了。正常人GH平時在血液中含量極少，只是在夜間在深睡眠時才會出現數個高峰，判斷GH缺乏與否，只查平時值不能反應GH水平，必須通過藥物刺激試驗（激發試驗），并不斷少量采血（一般常用靜脈留置針，可減少多次靜脈穿刺的痛苦），才能測出生長素的分泌峰值。峰值的高低，才是判斷GH缺乏與否的標準。 GH平時值非常低，而峰值可大于平時值50倍以上，且半衰期（血液中濃度下降一半所需要的時間）很短，一般只有20分鐘左右，因而，GH缺乏者應用治療劑量后，不會引起GH過多或影響自身的GH分泌。GH在不同的年齡段，分泌峰和分泌量也有較大差別，青春中期峰值平均為22.4ng/ml，是成人值的兩倍多。青春期中期，一天分泌總量，可達60ug/kg/天，是成人的三倍多。正常治療量，與正常人每天分泌總量還在有一定差距，但在適當的時間應用，與自身分泌峰相重疊時，就可達到較正常的分泌峰值，起到有效改善終身高作用和正常代謝所需的GH峰值。
2003年FDA正式批準將rhGH用于治療非GH缺乏的特發性矮小癥（idiopathic short stature,ISS）。既然得到正式批準用于非GH缺乏者，至少必須具備良好的安全性和有效性，二者缺一不可。 ISS病因尚未明確，可能由于多種潛在因素共同作用所致。 可能存在GH分泌總量不足或分泌紊亂，GH活性差；也可能存在GH受體異常、突變或受體不敏感；存在胰島素樣生長因子-1（IGF-1）相對缺乏等。隨著生化和基因檢測技術水平的提高，今后可能逐漸找到ISS的病因。 其他適應癥： ①慢性腎功能衰竭；②肝功能衰竭；③擴張型心肌病；④外科領域：燒傷、嚴重外傷、手術后、全靜脈營養等；⑤提高免疫功能；⑥其他：抗衰老，某些不孕癥。 用量及療程： 用量及療程因疾病種類、治療時的年齡和骨齡不同而異。與國外相比，目前國內總的狀況是用量相對少，療程偏短。需禁用或慎用GH的疾病： 活動性腫瘤、糖尿病合并嚴重并發癥、Down 綜合征、Bloom 綜合征、巨幼紅細胞貧血等。
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