干細胞治療進行性肌營養不良癥

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肌肉由肌纖維組成，而肌纖維可由各種干細胞分化而來。如果將攜帶健康基因的干細胞植入肌營養不良癥病人的肌肉中，形成新的健康的肌纖維，替代原有的萎縮的肌纖維，那么病人的肌肉就會重新獲得力量。 早在1992年，研究者就成功的將成肌前體細胞注射進入DMD病人肌肉中。移植的成肌前體細胞產生了健康的抗肌萎縮蛋白，但是僅局限于被注射的肌肉。人體一共有639塊骨骼肌，顯然無法給病人身上的每一塊肌肉分別進行注射。
1999年，科學家們又在肌營養不良癥的小鼠身上嘗試干細胞移植，期望解決這個問題。骨髓基質細胞是一種能分化成肌纖維的干細胞，將其注射進入靜脈，可通過循環體統擴散到不同的肌肉組織中。雖然經過干細胞移植的小鼠體內有了健康的抗肌萎縮蛋白，但是這種骨髓基質細胞無法在體外培養擴增。也就是說，治療所用的干細胞不能用人工培養的方法大批量生產，難以應用于真正的臨床治療。
科學家并不氣餒，又在血管里找到一種叫做mesangioblast的干細胞。這種干細胞在體外培養條件下生長很快，能從股動脈擴散到肌肉組織中去。2006年，研究者給肌營養不良癥的狗移植了mesangioblast干細胞——這種狗是最類似人類肌營養不良癥的動物模型。狗的肌肉力量得到恢復；mesangioblast干細胞移植成為有前景的潛在治療方案。
與此同時，研究人員還致力于分離出一種在肌肉中的衛星細胞。四十多年前，科學家就發現了衛星細胞是肌細胞更新的來源，當肌細胞受損后，衛星細胞會生長為新的肌纖維。然而衛星細胞一直難以從肌肉組織中分離出來，無法人工培養。今年6月，美國的科學家有了新的突破，他們成功的將衛星細胞分離，并且移植給肌營養不良癥小鼠。小鼠肌肉的收縮力量得到顯著提高。
對肌營養不良癥進行細胞治療的研究已有20年的歷史，然而進展一直比較緩慢。有科學家提出，結合干細胞移植和轉基因兩種技術，進行綜合治療。從病人身上分離出干細胞，不過這些干細胞一樣有基因缺陷，因此用病毒將健康基因導入干細胞，再把改造過的干細胞植入病人體內。由于移植的干細胞來源于病人自身，就不會產生免疫排斥反應。目前，這一設想正在嘗試之中。

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